L’article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021 a posé les bases d’une refonte totale de l’actuel système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et de recommandations temporaires d’utilisation (RTU) tout en garantissant la pérennisation des accès pour les patients. Cette réforme permet de simplifier et d’harmoniser les procédures, de garantir un accès et une prise en charge immédiats des patients tout en assurant la soutenabilité financière du dispositif.
Cette refonte a ainsi mis en place deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie entrent en vigueur au 1er juillet 2021 :
l’« accès précoce » qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun ;
l’« accès compassionnel » qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
Ainsi, en France et par dérogation à la procédure de délivrance d’une AMM, l’obtention d’une autorisation d’accès précoce (AAP) délivrée par la Haute Autorité de santé, le cas échéant après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), d’une autorisation ou d’un cadre de prescription compassionnelle délivrée par l’ANSM permet l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques :
ne bénéficiant pas - ou pas encore - d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou ;
qui dispose d’une AMM mais souhaitant bénéficier d’une prise en charge par l’assurance maladie en amont d’une prise en charge de droit commun.
En application de l’article L. 162-16-5-1-1 du code de la sécurité sociale (CSS), le CEPS rend public le montant de l’indemnité maximale que les laboratoires peuvent demander aux établissements de santé.
Les médicaments concernés par cette déclaration sont ceux qui bénéficient d’une autorisation d’accès précoce et de la prise en charge associée dès lors que qu’il ne fait pas l’objet d’un prix maximal de vente aux établissements de santé en application de l’article L. 162-16-4-3 ni d’une prise en charge au titre des articles L. 162-17 ou L. 162-22-7 du CSS du présent code ou L. 5123-2 du code de la santé publique pour au moins l’une de ses indications.
Ce tableau sera actualisé régulièrement trois fois par an.
Montant de l’indemnité maximale réclamée aux établissements de santé